Enfin un traitement contre la myopathie

Maladie génétique la plus fréquente chez l’enfant

La myopathie de Duchenne est la maladie génétique la plus fréquente chez les enfants. Cette maladie détruit peu à peu les muscles avec une perte de la marche vers 12-13 ans, puis une assistance respiratoire à l’adolescence ainsi qu’une atteinte cardiaque, avec une espérance de vie qui dépasse rarement les 30 ans.

La destruction progressive des muscles est due à une déficience d’une partie d’un gène responsable de la formation de la dystrophine, une protéine essentielle pour le bon fonctionnement des muscles.

Un gène médicament

Des chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies de Nantes viennent de donner de l’espoir à tous les malades atteints de myopathie puisque qu’ils ont réussi à injecter dans les pattes de 18 chiens atteints de myopathie un gène médicament qui permet d’ignorer le gène défectueux.

Résultats : au bout de 3 mois et demi, 80 % des fibres musculaires des animaux avaient utilisé cette protéine de synthèse pour leur fonctionnement. Des résultats excellents quand on sait qu’il suffit de 40 %, uniquement, de fibres musculaires pour améliorer la force musculaire.

Par ailleurs, aucun rejet de la protéine de synthèse n’a été détecté au bout des 3 mois et ½ et une seule injection avait suffit pour obtenir ces résultats.

Des essais sur l’homme dès 2015

Les premiers tests sur l’homme commenceront dans un an. « Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là » explique Caroline le Guiner, chercheuse à la tête de ces recherches.

Un espoir formidable pour les 2 500 personnes atteintes de dégénérescence musculaire en France.